Eerste orale behandeling voor zeldzame genetische beenmergaandoening
Voor patiënten die lijden aan paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) komt binnenkort mogelijk voor het eerst een orale behandeling beschikbaar. Voor deze zeldzame genetische beenmergaandoening heeft het EMA een positief advies gegeven aan het nieuwe middel danicopan (Voydeya). Hierdoor komt dit medicijn in aanmerking voor een handelsvergunning bij patiënten met de aandoening en hemolytische anemie.
Bij deze mensen worden rode bloedcellen sneller afgebroken dan normaal. Danicopan gaat dit proces tegen. Lees meer hierover in het EMA-bericht.
