Nieuw middel tegen ALS
Het EMA adviseert een handelsvergunning te verlenen voor een nieuwe behandeling voor patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS). Het gaat om tofersen (Qalsody). Dit middel is geregistreerd bij een kleine groep patiënten met een mutatie in SOD1-gen. Tofersen remt de productie van het defecte SOD1-eiwit, wat mogelijk een positief effect heeft op de symptomen van ALS.
