Trends juli 2020 – Hydroxycarbamide effectief bij sikkelcelziekte

Hydroxycarbamide effectief bij sikkelcelziekte

Hydroxycarbamide is geregistreerd bij de behandeling van sikkelcelziekte. Sikkelcelziekte is een erfelijke vorm van bloedarmoede, waarbij afwijkende rode bloedcellen worden gevormd.

Verschillende onderzoeken tonen aan dat het oncolyticum het aantal klinische manifestaties van de bloedziekte vermindert. Het aantal pijnaanvallen bij ernstige sikkelcelziekte neemt gemiddeld met bijna de helft af (45%). Tevens voorkomt het het zgn. ‘acute chest syndroom’ en zijn door het middel minder bloedtransfusies nodig. Cohortstudies hebben ook een gunstig effect op de overleving laten zien. Hydroxycarbamide is als enige geneesmiddel opgenomen in de Nederlandse richtlijn voor behandeling van sikkelcelziekte.

Voor andere vormen van farmacotherapeutische behandeling ziet de richtlijn geen plaats; uitgezonderd medicatie ter preventie van infecties en complicaties, en als symptoombestrijding. Bij het voorschrijven van hydroxycarbamide dient wel rekening te worden gehouden met het feit dat er nog onvoldoende bekend is over langetermijneffecten en de teratogeniteit.

Meer informatie over hydroxycarbamide bij sikkelcelziekte is te lezen in het Ge-bu.