Effect van evolocumab bij kinderen met heterozygote familiaire hypercholesterolemie
Additieve behandeling met evolocumab heeft een positief effect op de LDL-cholesterolwaarde bij kinderen met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (FH). Dit blijkt uit een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde trial, de HAUSER-RCT, van R. Santos et al. Evolocumab is een monoklonaal antilichaam, gericht tegen het enzym proproteïne convertase subtilisine kexine type 9 (PCSK9). Binding van evolocumab aan PCSK9 leidt tot een toegenomen expressie van LDL-receptoren en daardoor daling van de LDL-cholesterolwaarde. Evolocumab verlaagt de LDL-cholesterolwaarden bij volwassenen met ong. 60%. De effecten bij kinderen waren nog niet bekend. In de trial kregen kinderen vanaf 10 jaar met HF gedurende 24 weken evolocumab bovenop hun standaard lipidenverlagende behandeling. De LDL-cholesterolwaarde nam na 24 weken af met 1.8 mmol/l in de evolocumab-groep ten opzichte van de placebogroep. Ook andere lipidenwaarden daalden. Zie ook het referaat op DOQnl (https://www.doq.nl/evolocumab-effectief-bij-kinderen-met-heterozygote-familiaire-hypercholesterolemie/).
