Positief advies voor gentherapie bij hemofilie A
De EMA heeft een positief advies uitgebracht voor het nieuwe geneesmiddel valoctocogene roxaparvovec (Roctavian). Dit is de eerste goedgekeurde gentherapie voor de behandeling van ernstige hemofilie A. Het middel bestaat uit een gen voor het eiwit factor VIII. Hemofilie A patiënten kunnen factor VIII zelf niet maken. Factor VIII is echter nodig voor de bloedstolling. Valoctocogene roxaparvovec zorgt ervoor dat het gen voor factor VIII in de lever terecht komt, waarna het lichaam zelf factor VIII kan aanmaken. Meer informatie is te vinden op de websites van de EMA en het CBG.
